OXFORD UNIVERSITY
 

一款针对神经退行性脑部疾病的创新疗法

项目背景
肌萎缩侧索硬化简称ALS,也叫运动神经元病,俗称渐冻症,大多数人通过冰桶挑战了解这一病症,并筹得1.15亿美元的基金用于治疗这一疾病。全球约有40万名ALS患者,ALS是一种快速发展的进行性神经退行性疾病,50%的ALS患者在诊断后3到5年内离世,每年因ALS而死亡人数约有10万人,每名患者的医疗保健费用每年高于20万美元,例如治疗ALS的新药RADICAVA每年所需费用高达14万美元,但也无法根本上治愈疾病。
技术优势
公司于2009年成立于英国牛津,其专有的治疗技术可改善神经系统疾病的患者的状况,开创了透皮给药新时代,以满足每位患者的个体需求。目前新药的研究处于临床实验第二阶段,体外验证发现:领先候选RDC5减少神经元死亡并保留轴突网络,(RDC5 - ALS神经毒素TDP43的调节剂,具有神经保护作用并减少ALS模型中的炎症);体内验证发现:在小鼠ALS模型中,RDC5减缓了运动缺陷。与口服药物相比,透皮药物递送具有显着的益处:
无需依靠胃肠道吸收药物
可定制的剂量分布图(计时药物递送)
通过系统提供实时分析反馈
市场简介
ALS有孤儿药的名称,此次研发的新药可有效治疗脑部神经退行性疾病,同时降低治疗费用,今后将成为医药市场最强劲的增长动力。
知识产权
RDC5是ALS治疗专利申请的主题,多个美国专利和相应的PCT正在申请阶段。
合作方式
在ALS POC或推进与合作伙伴的早期计划之后获得许可或并购,阶段1寻求2700万美元的资金来支持阶段2a / b或其他阶段的研发。